安徽12岁女孩小雪，罹患卵巢恶性生殖细胞肿瘤。但救命药平阳霉素的生产厂家纷纷宣告停产。主治医生只好微博寻药，几经周折终于初步满足了需要。
罕见病用药市场需求小、研发成本高，药企几无利润可言，缺乏生产动力。专家建议，“孤儿药”需要国家政策扶持，定向生产，减免税费，同时建立国家储备体制和报警机制，及时调剂供需。
卵巢恶性生殖细胞肿瘤患者小雪，可以踏实地回家了。
就在不久前，她的家人、医生和更多爱心人士还在焦急万分，因为救命药平阳霉素，断货了。
一个月前，安徽省肿瘤医院迎来一位特殊的病患——12岁女孩小雪，罹患晚期卵巢生殖细胞肿瘤，若不接受有效的系统，年轻的生命将会在青春期前夭折。
卵巢恶性生殖细胞肿瘤过去几无可能，直至医学界发现平阳霉素等，患者生存率达到85%。由于需求渺茫，厂家纷纷停产，市场上仅存的平阳霉素成了“孤儿药”。
“孩子一个疗程需要4支平阳霉素，6个疗程需要24支。”12月1日，安徽肿瘤医院妇瘤科主任赵卫东发出微博求助，一场既感人又纠结的寻药之旅就此展开。
随着微博扩散，安徽宣城、湖北荆州、浙江杭州的医院陆续发出了积极回应，目前初步满足了6个疗程的所需用药。
小雪的药有了着落，但下一个患者又该上哪找药呢？
女孩身患绝症
“爸，我得的什么病？肚子好疼。”12月3日，病床上的小雪蜷缩着身子，像个呻吟的小猫。
“吃了脏东西当然会疼，别趴着，医生说不利于恢复。”父亲把手机递给她，小雪转过身，看起动画片。
父亲郑望子，安徽省利辛县刘家乡人，常年和妻子在江浙一带打工。10月的一天中午，读初一的小雪突然晕倒，郑望子慌张地赶回老家，抱着小雪到利辛县医院。体检时，他看到女儿腹部有一块拳头大的凸起。
利辛县医院初步判断这是恶性肿瘤，随后，小雪被转入安徽省肿瘤医院。经过检查，郑望子听到了一个更让他绝望的消息——女儿考虑为卵巢恶性生殖细胞肿瘤，晚期。
“生殖细胞肿瘤常见于青少年女性，像小雪这么小，连月经都没来过的病患，我也是次见到。”参与救治小雪的医生江文静说，如得不到有效救治，小雪会失去生育功能，甚至丢掉性命。
手术前，为防止癌细胞进一步蔓延，医生对小雪实施了肿瘤减灭术，将肉眼可见的肿瘤包块去除，为接下来的化疗创造条件。手术很成功，但小雪也失去了一截小肠，腹部留下一道18厘米长的伤疤。
救命药断货
见小雪术后恢复不错，赵卫东打算在一周后对其进行化疗，但一个消息让他措手不及——药房的平阳霉素3个月前已断药。
赵卫东随后联系安徽省立医院，没药；又致电安徽医科大学附属医院，还是没药。
放在20年前，恶性生殖细胞肿瘤患者仅有5%生存率。直至国外发现以博莱霉素在内的联合化疗方案，患者生存率达到85%。
随后，和博莱霉素拥有同样药效的平阳霉素在我国浙江平阳被发现。一支博莱霉素市场价为400元，平阳霉素仅为50元，成本大大降低。
赵卫东深知事情的严重性：“平阳霉素是恶性生殖细胞肿瘤的基础用药，这么重要的药怎么能断？”3年来，他组建了一个囊括1400名妇产科医生的QQ群。看到他的信息，不少同行表示爱莫能助：“我们医院也断了半年多，这种‘孤儿药’受众太小，厂家不愿再生产了。”
与此同时，郑望子到处打听平阳霉素的下落，几乎找遍合肥省城每一个药房，得到的答复均是断货。网上一位陌生人告诉他能搞到4支平阳霉素，只是价格比较贵，1支100元。郑望子想都没想打过去200元定金。等了半个月，再无音讯。
安徽省肿瘤医院妇瘤科其他医生纷纷加入求药行列，好消息纷迭而至。是宣城市人民医院，谢华医生得知药房仅剩3支平阳霉素，他立即与安徽省肿瘤医院取得联系；湖北荆州一家医院发现2支平阳霉素，院方每支按成本价收了47.5元，当天便将救命药寄往合肥。
个疗程的药总算有了着落，然而赵卫东没有松气：“一个疗程需要4支平阳霉素，总共要6个疗程。如疗程不够，癌细胞会产生抗药性，到时前功尽弃。”
12月1日，他通过微博求助：“现在仅找到5支平阳霉素，刚够一个疗程。以后怎么办？”
经过热心网友的转发，很快有了回应。浙江大学医学院附属二院妇科主任医生王良看到赵卫东的微博，告知对方医院现有进口博莱霉素，具有相同药效，并将以每支154元的价格出售，以小雪的疗程用药。在暂时找不到更多平阳霉素的情况下，安徽肿瘤医院先行购置博莱霉素储备。
“孤儿药”成本高需求少
作为生殖细胞肿瘤的基础用药，国产价格不过几十元一支的平阳霉素缘何成了“孤儿药”？
一家生产平阳霉素的厂家说，恶性生殖细胞瘤的发病率仅有万分之几，属于罕见病。平阳霉素虽能有效这类疾病，但可用范围狭窄，且研发成本高。
厂家举了个例子，青霉素能感冒，同样还能、抗感染，用途广泛。平阳霉素除了生殖细胞肿瘤，对大部分肿瘤则不是必需药品。加之生殖细胞肿瘤本身就是罕见病，这就决定了平阳霉素不会有太大的临床用量。
无偶，今年8月，网名“泽之老万”的北京协和医院妇产科专家万希润在微博上发文称，放线菌素D断货已导致数十位患者无药可用。放线菌素D是小众的化疗药，即便多次提价，一支也不足20元，每个患者一个疗程的使用量不超过12支。低价加上低使用量，厂商几无利润可言，极大挫伤了生产积极性。
一面是少得可怜的市场需求，一面是居高不下的研发成本，商业利益面前，许多药企纷纷选择放弃平阳霉素、放线菌素D等“孤儿药”。安徽省物价农产品和医药价格处相关负责人坦言，通常物价部门会对价格涨得过高的药价进行约束，而对这类多年未涨的，物价部门也没太好的办法。
求解罕见病缺药
“孤儿药”是用于预防、、诊断罕见病的药品，由于罕见病患病人群少、市场需求少、研发成本高，很少有制药企业关注其的研发。
近年来，平阳霉素之外，也出现过其它一些低价药品短缺的情况，如鱼精蛋白、黄连素、甘草片等，还有因原料紧张而短缺的人血白蛋白、凝血因子Ⅷ等。
此前接受媒体采访时，合理用药监测办公室专家孙忠实表示，在统计的短限品种当中，一大半药品的单位剂量价格都没超过30元，很多药品单位剂量价格只要10元钱。“这就需要国家政策的扶持，包括倾向性补助，税费减免。这样才能够短限品种或者是低价格品种的市场供应。”
安徽医科大学附属医院妇科主任颜士杰对此深有感触：“‘孤儿药’平时用量不大，但很多时候是‘救命药’。”她认为相关部门应尽快出台针对“孤儿药”的政策，要么彻底放开市场，让药企有利可图；要么指定部分厂商生产，并通过储备库及时调剂此类药品，医院此类药品的供给。同时，对非常必要的“孤儿药”应建立国家储备体制和报警机制。
实际上，类似的保障措施各地正在尝试。2014年，人大常委会委员、人大财经委副主任委员乌日图建议，在国家药品储备中增加特殊疾病、罕见疾病的“孤儿药”品种，并通过储备库及时调剂此类药品，医院此类药品的供给。
今年4月，江苏省卫生计生委汇总分析省内监测上报的短缺药品信息，将破伤风抗毒素等17种一类短缺药品列入该省短缺药品目录，在南京、徐州、淮安和泰州4个省级储备点进行定点储备，以保障有效供应。
专家称，“孤儿药”短缺的事件屡屡发生，各地都在采取措施，但如果没有国家层面的政策落实，仍会面临“巧妇难为无米之炊”的尴尬境遇。“这需要一套长效机制去保障，不能每每遇到罕见病就寄望于以‘冰桶挑战’这样的噱头来救人吧？”